重点核心领域

我们运用创新方法,先进的科学和世界一流的技术能力,我们的追求是提高患者的生命的药物。我们的研究和开发工作主要集中在几个中,我们精通领域:

战略原则

追求高品质的科技,内外兼修,有医疗需求和商业潜力的平衡。

卓越的研究和放大器;发展

在摹E无核心生物神经学研究集中在鉴定新的治疗方法为破坏性的神经和神经变性疾病如阿尔茨海默氏病,帕金森氏病,肌萎缩性侧索硬化和多发性硬化,瞄准移动的候选药物进入人体临床测试作为安全,快速,高效地。

在内部,并与我们的许多学术合作伙伴,我们有一个重点对使用人类干细胞模型,功能细胞筛选,基因网络和表达分析,抗病神经元群体研究对象发现和验证。我们在功能验证候选目标中最相关的模型,并寻求它们在人类疾病介入的证据。

随后,我们将探讨与我们的整个摹E无核心生物同事治疗方法 - 小分子,反义寡核苷酸,抗体或生物制剂 - 最适合我们寻求帮助的患者群体。我们的宗旨为每一个目标是创建一套完整的基于高级别机械生物和严格的测试信息,这将使该计划成功的最好机会,因为它走向临床。

在免疫生物摹E无核心专注于探索免疫生物学底层自身免疫,炎症和纤维化疾病。我们的目标是发现和表征分子和途径,可以有针对性地制定生物和小分子疗法。研究部门侧重于探讨分子,途径和细胞类型的调解病理过程,开发新发现目标模型,阐明发病机制和开发用于疾病和药物活性生物标志物的创新战略中的作用。生物学是从分子到有机体水平采用先进设备,最先进的实验方法,包括蛋白组学,chemoproteomics和高含量的系统方法的探讨。

血液学领域的生物技术摹E无核心已经成长我们发现该重组凝血因子VIII和IX单体Fc融合蛋白并将其推进到临床开发血友病A和B,分别的改善治疗血友病的核心研究小组。超越这些分子的我们的初步评估,我们的科学家继续推进我们的组织结构和活动的关系的认识,以及更好地了解它们的作用机制,半衰期延长,并产生耐受性/免疫原性。

 

我们衡量我们对我们所服务的患者影响的成功。

 

我们集团继续探索新的治疗血友病的治疗,与最初的重点是进一步增加FVIII的半衰期,并创造创新疗法的血友病人A和B谁开发中和抗体(抑制剂)对他们目前的治疗选项。我们正在进一步扩大我们的研究非恶性血液的相关领域,如镰状细胞病。

在所有我们的工作,我们力求采用先进技术的组合,在相关模型药理学研究,以进一步了解这些疾病领域的生理互动,更好地指导我们的蛋白质工程和药物开发研究。我们与学术和行业团体积极合作是必不可少的。他们使我们能够运用最先进的技术和涵盖范围最广的思路,以实现我们的目标转化护理血液病具有很高的医疗需求。

 

药物化学

对于小分子药物发现团队的任务是确定新的和有区别的口服小分子候选药物的兴趣摹E无核心生物疾病的治疗和移动这些候选人进入人体临床试验。为此,我们与生物学家,药理学家,毒理学家和其他密切的伙伴关系。这组利用高通量和表型筛选发现的化学线索。导线被用于经由基于结构的药物设计,假设驱动的方法和并行有机合成迭代周期效力,选择性,细胞活性和ADME/ PK属性进行优化。我们与临床前成像和chemoproteomics群体设计探针来评估我们的临床候选目标参与工作。 摹E无核心生物技术不断发展的小分子药物发现小组将通过扩大药物靶标游泳池,并接触到蛋白质治疗药物治疗模式,提升管道。